他曾是国内唯独疗养该病的医师，刻下收治了140多名患者俺去啦，数目居国内第一、全球第二。

撰文|黄念念宇

责编丨汪 航

有这样一种疾病，会让患者体魄发生极其恐怖的变化——全身肌肉冉冉变成骨骼，最终透澈丧失行动才调，成为“石头东说念主”。

该病名为“进行性骨化性纤维发育不良（FOP）”，患病率约200万分之一。中国有额外650名FOP患者，其中许多东说念主求医无门，只可竟日卧床。

同济大学附庸同济病院内分泌代谢科首席内行张克勤教导，是国内为数未几疗养FOP的内行之一，曾经是国内唯独疗养此病的东说念主。刻下，他教唆团队收治了140多名FOP患者，数目居国内第一、全球第二。

又名内分泌科医师如何与这种极其生僻的疾病结缘？FOP患者究竟过着怎么的生存？张克勤向“医学界”敷陈了一段长达四十多年的故事。以下是他的自述：

左为FOP患者（图自参考尊府[1]），右为张克勤教导（受访者供图）

大笑之后，孩子倒地身一火

一提到内分泌代谢科，环球王人说是看的。其实骨钙磷代谢亦然咱们的谋划界限，我亦然在机缘适值之下，运行谋划这类疾病。

四十多年前，我在上海第一医学院（现复旦大学上海医学院）读本科，其时就想进内分泌代谢科。

其后，我到北京协和医学院，奴隶国内骨钙磷代谢威信孟迅吾教导读谋划生，看到好多证实奇特的病东说念主，越钻研越感敬爱敬爱。这类病东说念主症状不同寻常，但疗养效果可以，我以为挺有建树感。

谋划生毕业后，我到江苏省东说念主民病院使命，连续作念骨钙磷代谢方面的诊疗和谋划。

其时有位医师给我先容了又名7岁多的小患者，他的腰弯不下去，背部能摸到将强的条索。我不知说念怎么会诊，就请骨科医师沿途来看，他也很困惑。

其后，骨科医师通过手术把孩子背部的病灶取了出来。我上手术台看了，脊柱摆布有一条银白色、像带鱼通常的异位钙化。病灶取出来后，孩子的行动有改善。关联词一年多以后，他的父母托东说念主转告我，孩子升天了。

为什么升天？他的父母也不解白，仅仅告诉我，孩子课间和同学打闹，捧腹大笑后一忽儿憋得满脸通红，不受收尾地踢打桌椅，抗拒了几下后，就倒地升天了。

这样小的孩子一般莫得严重的心脑血管病，我分析很可能是他的咽喉隔邻有异位钙化，大笑时异位钙化灶戳破了喉咙，导致他窒息身一火。

这个孩子升天对我的冲击很大。那时我就下定决心，要好好谋划异位钙化、异位成骨，并到好意思国密苏里大学作念这方面的博士后谋划。

无法动掸的“木头东说念主小姐”

2005年归国后，一位医师找到我，说辽宁大连有一位无法动掸的“木头东说念主小姐”，父亲因为肝癌升天，她由60多岁的母亲护理。

这位医师四处命令，但愿有东说念主能帮帮这个家庭。我赶到大连，看到病东说念主后相称震悚。

她全身唯有手指、脚趾和眼球能动，嘴王人张不开，像一块门板那样“放”在床上，盯着天花板上的电视机，吃喝拉撒王人在床上进行。

我防备肠扶她站起来，她像芭蕾舞演员通常踮着脚尖，才调强迫移动两步。

凭借之前的谋划，我其时就会诊她是FOP患者。我查了国表里好多文件，也找不到好的疗养措施。于是我猜度骨钙磷代谢界限常用的一个药——二膦酸盐，原来是用来疗养骨质疏松症的。

不外，恒久使用二膦酸盐会产生反作用——遏制成骨细胞，减少异位骨化酿成。我就欺诈它的反作用，来疗养“木头东说念主小姐”。

疗养有一定效果，她的关键行动度有所改善。之后，中央电视台的《走近科学》《敷陈》《健康之路》王人来拍摄报说念，还有好多省级电视台转播，寰宇各地的FOP患者看到了王人来找我，或者写信联系我。

张克勤教导接受《走近科学》采访/截图自央视网

其中有一封信，是一位年老的母亲写给我的。她的犬子15岁傍边出现症状，去了好多大病院，但直到40岁也得不到疗养。她说我方也须发皆白了，丈夫如故升天，不知说念以后怎么办，只可护理一天是一天。看到节目后，她又有了一线欲望，写信向我求救。

到2010年，我随意接诊了60多名FOP患者，好多东说念主行动未便，我就到他们家去。

之后，我到同济大学附庸同济病院使命，连续从事FOP的诊疗和谋划。

知说念治不好，不想攻击别东说念主

固然如故接诊了140多名患者，但也只占国内患者的1/5傍边。按照患病率推算，中国有额外650名FOP患者。

还有500多名患者去哪儿了？除了少数升天的，好多东说念主王人待在家里，过着和“木头东说念主小姐”通常的生存。

究其原因，一方面，不少患者被误诊为其他疾病，得不到正确疗养。

2014年，我和几位学者在Bone杂志上发了篇著述，对国内72例FOP患者进行统计分析，发现其中有84%的患者来咱们门诊或咱们去拜谒之前，被当地病院误诊，或是得不到任何会诊。

更让东说念主惦记的是，36%的患者确诊FOP之前接受度日检。FOP患者是绝对不可作念活检的，外科手术、肌肉打针王人严格阻难，因为会导致创伤部位产生异位骨化。

上述接受活检的FOP患者，完全出现了穿刺部位的异位骨化，病情加剧。

即使当今也有医师不知说念这极少，因此咱们一直在业内提升，会诊主要看患者是否有双侧足部拇指外翻，再鸠集不可逆的皮下硬包块、积存性关键行动攻击等就可以确诊，千万不要作念活检，更不要手术切除病灶。

FOP患者频频伴有双侧足部拇指外翻/图自参考尊府[2]

另一方面，是因为一些患者有很强的病耻感，不肯意忍耐外界异样的眼神。 还有患者在我这里确诊后，知说念这种病无法调整，如故酿成的异位骨化也不会消退，就烧毁疗养了。

2005年看过“木头东说念主小姐”后，我把每一位FOP患者的病历和联系方式王人保存下来，出差顺道就去望望他们。

有一位江苏农村的患者给我写信，我说要去望望他，他却辞让了。他说，知说念这种病治不好，不想攻击别东说念主。

不外也有一些相称乐不雅、毅力的患者，有的会作念手工补贴家用，有的可爱唱歌，很爱更生存。我接诊过的FOP患者中，年齿最大的活到了40多岁。

还有些十多年前接诊的患者，本领太久就联系不上了，不知说念他们当今过着怎么的生存。

张克勤教导把每位FOP患者的病历、信件王人保存下来/作家拍摄

因病致贫，他们需要更多匡助

刻下，全世界约有200多名谋划东说念主员在进行FOP有关谋划。

最翻新性的谋划着力，2006年发表在Nature上，揭示了FOP的致病基因——ACVRI基因。该基因发生突变后可导致的下流卵白质过度激活，最终指挥骨组织酿成。

找到致病基因后，业内就运行谋划新药，举例采纳性ACVRI遏制剂IPN60130，由咱们团队牵头在国际上开展一项全球多中心的就地双盲对照历练，刻下还在进行中。

在此之前，咱们还尝试过一些“老药新用”，但效果不睬想且反作用大，不值得消耗多数干涉去作念临床历练。

实质上，咱们团队我方也在谋划新药，举例一种拮抗骨形态发生卵白的假受体。但要鼓动谋划和收场临床转化，资金、东说念主力王人是很大的问题。

恒久以来，团队里唯有我和张晓亚医师两东说念主固定在作念FOP的临床和谋划，大部分谋划生毕业后就不作念这个课题了。我能剖释他们，生僻病的患者太少了，作念这方面的临床和谋划王人不“合算”。

张克勤教导与本院内分泌代谢科张晓亚博士（受访者供图）

出洋参加FOP会议时，我频频亦然依靠外洋一位企业家的资助。他是又名FOP患者的父亲，大要40年前缔造了一个基金会，一直在资助FOP的谋划东说念主员。

我不知说念他的真正姓名，前两年参加会议时或然见过他，70多岁的模式，其后据说他如故不辞世了。

其实FOP患者需要的不仅仅新药，还有生存、做事等方面的救助。

色酷

当今确诊FOP的平均年齿是10岁傍边，好多孩子确诊后，因为行动未便、怕被哄笑就辍学了，长大后很难在社会上营生。为了护理患者，至少要有一个东说念主留在家里，少了个劳能源，好多家庭因病致贫、返贫。

感情救助也很蹙迫。一些患者恒久被困在床上，得了抑郁症，甚而有寻短见的方针。但愿社会能给以FOP患者更多存眷和经济上的匡助，给他们多极少坚捏生存下去的勇气和能源。

参考尊府：

1.https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC3523705/

2.https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC3975922/

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起头：医学界

校对：臧恒佳

剪辑：莉 莉

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